A retina pigment hámsejtjeit stimuláló kis molekulák azonosítása: potenciális új terápiás lehetőségek a retinopathiák kezelésében

  • Teljes cikk
  • Ábrák és adatok
  • Hivatkozások
  • Idézetek
  • Metrikák
  • Újranyomtatások és engedélyek
  • Hozzáférés a /doi/full/10.1080/17460441.2019.1559148?needAccess=true fájlhoz

Bevezetés: Kombinációs stratégiák alakultak ki farmakológia és őssejtterápia alkalmazásával a retina pigment epithelium (RPE) sejtekkel kapcsolatos betegségek kezelésében rejlő lehetőségeik miatt, és számos különféle őssejtforrást értékeltek mind állatmodellekben, mind emberekben. Az emberi embrionális őssejtekből (hESC) és az emberi indukált pluripotens sejtekből (hiPSC) származó RPE sejtek már klinikai vizsgálatokban vannak, és nagy ígéreteket támasztanak az életkorral összefüggő macula betegség (AMD) és az örökletes RPE-vel kapcsolatos retina dystrophiák kezelésére. Rendkívül hatékony protokollt fejlesztettek ki az RPE generációk számára, de még mindig időigényesek és fáradságosak.

pigment

Fedett területek: A szerzők áttekintik az RPE-vel kapcsolatos betegségeket, valamint az RPE-sejtek ismert funkcióit a retina homeosztázisában. A szerzők az RPE-t megcélzó kis molekulákat is megvitatják in vivo szintén in vitro hogy az RPE klinikailag differenciálódjon a pluripotens őssejtektől. A szerzők ezt az áttekintést a PubMed-en keresztül végzett irodalomkeresésekre alapozzák.

Szakértői vélemény: Nagy áteresztőképességű rendszerek alkalmazásával a technológia lehetőséget nyújt molekulák/gyógyszerek azonosítására és optimalizálására, amelyek gyorsabb és egyszerűbb protokollokhoz vezethetnek az RPE differenciálódásához. Ez kulcsfontosságú lehet a biztonságosabb és hatékonyabb RPE-alapú, személyre szabott terápiák megalkotásában.

A cikk kiemeli

A hiPSC-k és utódaik nagy potenciállal rendelkeznek a regeneratív gyógyászatban, mivel közvetlen terápiák a sejtterápiához és a betegségek modellezéséhez, valamint a gyógyszerek szűrésének platformja.

A hiPSC hESC-ből származó RPE-sejtek már részt vesznek az AMD kezelésére irányuló klinikai vizsgálatban, és nagy ígéreteket támasztanak más szembetegségek, különösen örökletes dystrophiák esetén, amelyekben génkorrekciót kell végrehajtani.

Az RPE-vel kapcsolatos rendellenességek esetén a hatékony sejtterápia végrehajtásának egyik legfontosabb követelménye az egyszerű és gyors differenciálódási protokoll a tiszta és funkcionális RPE sejtek előállításához. Mindazonáltal az RPE protokollok többsége valóban időigényes és fáradságos növekedési tényezőket alkalmaz.

Az RPE-alapú platformokat kezdik kihasználni a nagy áteresztőképességű vegyületek szkrínelésében, hogy azonosítsák a megfelelő biológiai tulajdonságokkal rendelkező kis molekulákat az RPE sejtek felé történő differenciálódás felgyorsítása érdekében in vitro.

A nagy áteresztőképességű szűrővizsgálatú biofarmáciai területen a közelmúltban elért eredmények várhatóan fokozni fogják a jövőben az új kis molekulák felfedezését a hiPSC differenciálódásában.

Ez a mező összefoglalja a cikkben szereplő legfontosabb pontokat.

Érdeklődésnyilatkozat

A szerzőknek nincs más releváns kapcsolata vagy pénzügyi közreműködése olyan szervezetekkel vagy szervezetekkel, amelyek pénzügyi érdekeltséggel rendelkeznek vagy pénzügyi konfliktusban vannak a kéziratban tárgyalt témával vagy anyagokkal, a közzétetteken kívül.

A lektor véleménye

A kéziratban részt vevő szakértőknek nincsenek releváns pénzügyi vagy egyéb kapcsolataik.